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芦可替尼治疗真性红细胞增多症的疗效及安全性评价

常龙  段明辉  
【摘要】:目的:评价芦可替尼治疗真性红细胞增多症(PV)的疗效及安全性。方法:回顾性分析2013年1月至2019年12月北京协和医院接受芦可替尼治疗的PV患者的临床资料。芦可替尼起始剂量均为10 mg bid,治疗满3个月后,如果红细胞压积(HCT)控制不良,可以增加芦可替尼剂量。无需额外放血且HCT45%被视为HCT缓解。结果:共33例接受了芦可替尼治疗的PV患者纳入研究,男性17例,女性16例,中位年龄50(21-72)岁。JAK2V617F突变31例,JAK2 exon12突变2例。接受治疗前中位血红蛋白187(166-208)g/L,白细胞10.4(5.0-15.8)×109/L,血小板457(237-677)×109/L。17例(51.5%)患者因羟基脲耐药或不耐受接受芦可替尼二线治疗,16例(48.5%)自愿接受一线芦可替尼治疗。中位起病至接受芦可替尼治疗时间47(3-188)月。随访至2019年12月31日,所有患者均坚持用药,接受芦可替尼治疗中位时间19(2-91)个月。一线与二线治疗者中均有15例(分别占93.8%和88.2%)获得HCT缓解。中位开始治疗至HCT缓解的时间是2.2(0.8-11.6)个月,截止目前获得HCT缓解后疗效丧失者1例(3.0%)。最常见的血液学不良事件包括贫血和血小板计数降低,根据CTCAE不良反应分级,其中1级贫血1例(3.0%),2级血小板减少1例(3.0%)。芦可替尼治疗期间均未出现新发血栓事件者。结论:芦可替尼治疗PV患者HCT缓解率高,不良反应少见,患者可以长期坚持用药。

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