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基因编辑技术在疾病治疗中的研究进展

杨春艳  王磊  穆登彩  李芳芳  沈昊  郑尚永  
【摘要】:基因编辑是一项旨在对基因组进行定点修饰的新技术,为基因功能分析提供了更强大的工具。现在研究人员可以很容易地利用锌指核酸酶(zinc-finger nuclease,ZFN)、转录激活类效应核酸酶(transcription activator-like effector nuclease,TALEN)、规律成簇的间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)等基因编辑技术来操纵目标基因,这些技术革新了基因功能分析和医学治疗领域。对基因编辑技术的种类、原理进行综述,重点介绍CRISPR基因编辑技术在疾病治疗中的研究进展,并对基因编辑技术的未来进行了展望。

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