重组人α葡萄糖苷酶替代治疗青年型糖原贮积症Ⅱ型的管理和不良反应的预防

【摘要】：目的糖原贮积症Ⅱ型是由于α葡萄糖苷酶缺陷所致的罕见病,重组人α葡萄糖苷酶替代治疗是其主要的治疗方法,国内尚未见报道。本文对酶替代治疗青年型糖原贮积症Ⅱ型的管理及不良反应的预防进行报道。方法收集我院3例青年型糖原累积病Ⅱ型(其中2例为姐弟)使用重组人α葡萄糖苷酶的临床资料,管理并规范使用过程中的配置和注射流程,监测生命体征,观察有无输注不良反应,并做出处理不良反应的应急预案。结果酶替代治疗后患儿的临床表现均好转。酶替代治疗前予常规予地塞米松防输注不良反应,45例次酶替代治疗中仅1例(2.2%)1次因酶替代治疗前未使用地塞米松,出现心率快,血压高的不良反应。结论酶替代治疗是糖原贮积症Ⅱ型疗效最显著的方法。治疗前需常规地塞米松可减少不良反应的发生,输注过程安全有效,值得推广。