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β-地中海贫血CRISPR/Cas9基因治疗研究进展

李焕荣  李增彦  
【摘要】:β-地中海贫血是人β珠蛋白(HBB)基因突变的一种基因遗传病,导致珠蛋白生成障碍,目前尚无根治可能。成簇的规律间隔性短回文重复序列及其相关蛋白(CRISPR/Cas)系统是细菌和古生菌的获得性免疫系统,可对多种生物的基因组进行遗传改造。而CRISPR/Cas9系统因其便于操作、花费低、高特异性、可同时打靶任意数量基因等优点被广泛应用。目前应用CRISPR/Cas9系统诱导多能干细胞结合校正人HBB基因已成为可能,产生的正常血红蛋白可改善β-地中海贫血患者的相关症状。但该系统的脱靶效应如果发生在人类身上,后果将难以想象。最新研究通过增加CRISPR切除特异性和控制Cas9减少脱靶效应,增加CRISPR/Cas9基因编辑的安全性。综述CRISPR/Cas9系统以及应对脱靶效应的最新研究进展。

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