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ZFNs、TALENs和CRISPR-Cas基因编辑技术在肿瘤治疗中的应用

陈力权  李谦  
【摘要】:锌指核酸酶(Zinc finger nucleases,ZFNs)、转录激活子样效应因子核酸酶(Transcription activator-like effector nucleases,TALENs)和规律间隔的成簇短回文重复序列(Clustered regularlyinterspaced short palindromic repeats,CRISPR/Cas)是当今3种主要的基因编辑技术。ZFNs和TALENs的结构主要分为特异性的DNA结合蛋白和一个非特异性的核酸酶FokⅠ,DNA结合蛋白可以特异性的识别并与靶DNA序列相结合,FokⅠ的功能则是引起靶位点的DNA双链断裂(DSBs); CRISPR-Cas系统是通过小分子向导RNA的碱基互补配对原则与靶基因组序列结合,然后Cas核酸酶切割靶位点发生DSBs。真核细胞发生DSBs后,利用DNA修复机制进行修复实现基因编辑。该综述介绍了这3种技术及基因组靶向编辑的原理和研究进展,并探讨基因编辑技术在肿瘤细胞治疗中的作用及应用前景。

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