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CRISPR/Cas9系统介导基因组编辑的研究进展

刘志国  
【摘要】:由规律成簇间隔短回文重复序列(Clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)以及CRISPR相关蛋白9(CRISPR-associated protein 9,Cas9),即CRISPR/Cas9系统改造的第3代人工核酸内切酶,与锌指核酸内切酶(Zinc finger endonuclease,ZFN)以及类转录激活因子效应物核酸酶(Transcription activator-like effector nuclease,TALEN)相比,具有构建方法简单快捷、突变效率高、成本低廉、适用范围广等许多优点,已成为一种热门的基因组编辑工具。该技术已成功应用于细菌、人类细胞、斑马鱼、小鼠、猪、食蟹猴以及多种植物的基因组精确修饰,是最具有临床与应用前景的基因治疗技术之一。但是CRISPR/Cas9系统目前也面临着脱靶率高、特异性差的难题,这无疑是CRISPR/Cas9系统应用于基础研究和临床治疗的最大的挑战。本文从CRISPR/Cas9系统的发现、分类、作用机制以及CRISPR/Cas9基因编辑系统在基因定点修饰方面的研究进展进行介绍,希望能够为畜牧领域的科研工作者提供参考。

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