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《实验动物科学》 2017年03期
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新一代基因组编辑技术在人类疾病动物模型中的应用

李莉红  续国强  卫佳宁  宋国华  
【摘要】:基因编辑是一项对基因组进行定点修饰的新技术。基因编辑主要通过对目的基因的改造,达到未知功能基因研究和疾病治疗的目的。近年来,人工核酸酶介导的锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)及RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶(CRISPR-Cas RGNs)等新一代基因组编辑技术的兴起极大地推进了基因功能研究的进展,并在构建人类疾病动物模型以及探索新型疾病治疗方案方面有着重要的意义。本文就这3种基因编辑技术及其在人类疾病动物模型研究中的应用作一介绍。
【作者单位】山西医科大学实验动物中心实验动物与人类疾病动物模型山西省重点实验室;
【关键词】基因编辑 人类疾病动物模型
【分类号】:Q789;R-332
【正文快照】:
人类疾病动物模型在病理研究及临床治疗研究方面具有重要作用。自发或诱发病理动物模型需要的时间长;应用转基因技术制备动物模型,外源基因在基因组中的随机整合可能带来不确定的表型;基因打靶技术在很大程度上克服了随机整合的盲目性和偶然性,但存在打靶效率低、耗时长、物种

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